《生醫股》長聖CAR001獲TFDA核准進入Phase I/IIa臨床試驗

【時報記者郭鴻慧台北報導】再生醫療公司長聖(6712)旗下異體CAR001(CAR-T)以AI篩選出HLA-G靶點治療實體癌的Phase I/IIa臨床試驗獲衛生福利部食品藥物管理署(TFDA)核准進行，同時CAR001新藥也榮獲醫藥品查驗中心(CDE)指標案件輔導，將加速推進新藥臨床試驗至藥品上市。

美國食品藥物管理局(FDA)在2017年核准第一個CAR-T療法治療血液腫瘤，在國際上全球首位被基因修飾細胞免疫療法治癒的白血病兒童艾蜜莉(Emily Whitehead)，已11年無復發癌症，在去年並以新生身分進入大學。

目前的CAR-T療法主要針對血液腫瘤，尚未能有效治療實體腫瘤，而且需要使用病患自體免疫細胞進行改造，這過程需客製化、耗時需約1-2個月，單一療程就要價40萬美金(換算台幣1,200萬)。

儘管如此，根據研究機構Precedence Research，已上市CAR-T產品在去年累計銷售總額達到84.44億美元，年增120%。2024年CAR-T市場規模估計103.8億美元，至2033年將可達1,079.2億美元，2024-2033年複合年成長率(CAGR)為30%，長聖將積極布局搶進CAR-T千億美元市場。

長聖為了解決這些限制，開發了以異體細胞療法治療實體癌的CAR001。這款新藥使用健康人提供的細胞，品質穩定且不需客製化，能夠像一般藥品大規模生產並降低成本，且癌末病患不需等待便可立即使用，爭取癌末病患治療機會。

CAR001是全球首例同時具備CAR嵌合抗原受體T細胞（Chimeric Antigen Receptor T Cells）並以HLA-G為靶點，能精準毒殺實體腫瘤，還具有雙特異性抗體細胞療法（bispecific T-cell engager，BiTE），能同時招集旁觀者效應T細胞共同對抗腫瘤。這意味著CAR001不僅能直接攻擊實體腫瘤細胞，還能叫來其他免疫細胞一起幫忙攻擊腫瘤。值得注意的是，與已上市的CAR-T療法不同，CAR001利用訊息RNA（mRNA）進行基因修飾，能降低突變風險。

長聖指出，CAR001新藥已獲得美國FDA和台灣TFDA核准進行Phase I/IIa臨床試驗，這項來自台灣的新藥歷史性核准將引起全球關注，公司也積極與國際藥廠洽談授權。異體CAR001細胞療法的新突破將開創實體腫瘤治療的新紀元，將開始進行大腸直腸癌、惡性腦癌、三陰性乳癌和非小細胞肺癌等受試者招募。