再獲兒科罕病認定 生華科加速上市審查資格加馬力

工商時報 杜蕙蓉

生華科（6492）13日宣布，開發中新藥 Silmitasertib（CX-4945）用於新適應症神經母細胞瘤，再次獲美國 FDA 授予罕見兒科疾病認定（RPDD），此認定有助於藥物進入優先審查通道及未來上市的銷售價格。

美國 FDA 為鼓勵藥廠開發罕見兒科疾病用藥，當藥廠開發的新藥獲得罕見兒科疾病認定，未來藥品上市即具優先審查憑證（PRV）資格，藥證審查期可大幅縮短至 6 個月，此外PRV資格具可交易性，也能出售給其他藥廠。根據公開資訊，美國生技公司Day One Biopharmaceuticals在今年五月以108億美元的高價出售其PRV予未揭露的買家。更早今年二月，法國的疫苗公司Valneva也以103億美元售出其PRV資格。

生華科表示，美國罕見兒科疾病，是指美國境內病患人數少於 20 萬人，且超過 5 成罹病人口年齡為嬰兒、兒童及青少年族群的 0-18 歲，其中，神經母細胞瘤是最常見的兒童腫瘤，發生率僅次於腦瘤及淋巴瘤，美國一年新增病例平均僅 700-800 人，被列為兒科罕病。

市面上針對治療神經母細胞瘤的藥物方案選擇有限，因此生華科Silmitasertib（CX-4945）取得罕見兒科疾病認定後，將有機會讓更多有需要的病童接受這項新穎藥物的治療。

生華科新藥Silmitasertib（CX-4945）為人類蛋白激酶CK2抑制劑，具有獨特的治療優勢，能夠借由靶向抑制CK2這一關鍵蛋白，從而抑制腫瘤細胞的增殖和生存。臨床前研究顯示，Silmitasertib（CX-4945）在治療多種難治型兒童腫瘤中具有顯著療效。在取得神經母細胞瘤RPDD前，生華科Silmitasertib（CX-4945）已取得兒童腦癌-髓母細胞瘤之罕見兒科疾病認定和三項適應症的孤兒藥認定資格，這些認定資格都有助於加速藥證申請、擴大適應症及上市後美國市場的七年專賣獨佔期優勢。

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