仁新青少年斯特格病變臨床二期24個月數據正向，拚全球首款核准藥物

財訊快報

【財訊快報／記者何美如報導】仁新醫藥(6696)子公司Belite（那斯達克股票交易代碼 : BLTE）臨床試驗計畫主持人John Grigg教授，獲邀於美國視覺與眼科研究協會ARVO 2024年會，發表LBS-008口服新藥用於青少年斯特格病變（以下簡稱「STGD1」）臨床二期試驗之24個月數據分析，結果顯示，在減緩甚或避免視網膜萎縮區域（DDAF）增長方面具有巨大潛力，進而改變疾病進程。LBS-008已取得FDA快速審查認定，極有可能成為全球首個STGD1核准藥物，搶攻2030年全球12.7億美元商機。仁新代子公司Belite公告，Belite臨床試驗計畫主持人John Grigg教授，同時也是澳洲雪梨大學眼科主任、雪梨兒童醫院與雪梨眼睛專科醫院的眼科顧問，獲邀於美國視覺與眼科研究協會ARVO（The Association for Research in Vision and Ophthalmology）於西雅圖舉辦之2024年會，發表Tinlarebant（又名「LBS-008」）用於STGD1臨床二期試驗之進一步數據分析。

LBS-008臨床二期試驗召收13位STGD1患者，其中12位受試者完成24個月的治療。本次進一步對這13位受試者進行基因型分型，發現有11位（85%）皆帶有嚴重致病或可能致病的ABCA4變異基因。儘管這些病患有著同樣嚴重的變異基因，仍有42%的受試者（12位中有5位）在接受24個月治療期間並未產生視網膜萎縮區域（DDAF），且自發熒光病變區域（QDAF）亦未產生變化，此一成果在惡化快速的青少年STGD1實屬不易。

另7位受試者在24個月的不同時間點出現DDAF，其中有4位受試者在第12個月後才發展出DDAF，且此7位受試者在第24個月的DDAF平均增長面積為0.51 mm²，此增長速率亦明顯較疾病自然史研究之數據緩慢。

此外，進一步分析發現，有6位STGD1患者在加入臨床二期試驗前的平均雙側最佳矯正視力（BCVA）為每年損失10個字母，然而在24個月的治療期間，此6位受試者平均雙側最佳矯正視力（BCVA）僅約當每年損失1.9個字母。在基因型－表現型關係的分析發現，具有相同ABCA4突變的兄弟姐妹受試者，他們的病變（QDAF、DDAF）增長率與最佳矯正視力（BCVA）惡化速度皆不同，顯示相同的基因型並不一定有相同的疾病進程。

同時，透過一項新型的病變大小量化方法針對臨床二期試驗的視網膜影像資料進一步分析顯示，有8位受試者的12隻眼睛在試驗開始時黃斑部已出現DDAF，與正進行中的臨床三期試驗受試者相似，且在試驗期間，這些受試者的DDAF佔黃斑部的面積始終保持在7%以下，且DDAF的增長在第16個月後停止，與視力趨於穩定之情況一致。

Belite研發長Nathan Mata博士表示，從我們完成的臨床二期試驗資料進行基因型與DDAF增長分析，持續證明LBS-008的有效性，尤其在接受治療前已有視力出現嚴重受損之受試者，能於治療期間視力趨於穩定，以及儘管絕大多數的受試者存在嚴重致病性的ABCA4變異，仍有42%受試者在接受治療過程中未發展出DDAF，說明LBS-008在減緩甚或避免DDAF增長方面具有巨大潛力，進而改變疾病進程，為患者提供有意義的幫助。

John Grigg教授更進一步補充，新型病變大小量化方法僅專注於黃斑部區域甚至更小的區域，具有更高的精確度與準確性。透過此方法針對臨床二期試驗的視網膜影像資料進一步分析，顯示有8位受試者在接受治療前黃斑部內已存在DDAF，病徵與正進行中的臨床三期試驗受試者相似。然而，在試驗期間，這些受試者的DDAF佔黃斑部的面積始終保持在7%以下，且DDAF的增長在第16個月後停止。這些發現表明，臨床三期試驗可能會出現類似的優異結果，LBS-008不僅可預防健康的視網膜細胞受到A2E損傷，甚至可能阻止疾病進展。

STGD1的發病率為萬分之一，是最常見的遺傳性視網膜失養症，在美國約影響3萬人，目前仍無藥可醫，在全球皆存在巨大未被滿足的醫療需求。根據美國投資銀行的研究報告，預估2030年全球STGD1市場規模可達12.7億美元。LBS-008已取得FDA快速審查認定（Fast Track Designation），LBS-008極有可能成為全球首個STGD1核准藥物，搶攻龐大市場商機。

相關內容

  • 《興櫃股》45元→12元 國鼎變更現增發行價

    【時報-台北電】國鼎(4132)為充實營運資金以支應新藥未來各項適應症臨床試驗計畫，董事會決議現增2000萬股，每股面額10元，發行價格暫定每股12元。 國鼎指出，原經112年11月17日董事會決議通過之增資發行新股案，近期因市場股價劇烈波動，影響現金增資發行價格偏離近期市場價格，考量公司整體規劃及維護原股東權益並參酌市場行情及投資人投資意願，原定現金增資發行價格為45元整，將修訂為12元整，預計募集金額新台幣2.4億元。 本次現金增資案俟呈主管機關申報生效後，有關認股基準日、股款繳納期間，增資發行新股基準日等日程，授權董事長視實際情況依相關法令規定辦理之。(編輯：李慧蘭)

  • 【公告】安成生技用於治療單純型遺傳性表皮分解性水皰症(EBS)之開發中新藥AC-203，向歐洲藥物管理局EMA申請增加於法國及比利時二國進行第二/三期人體臨床試驗。

    日 期：2024年05月17日公司名稱：安成生技(6610)主 旨：安成生技用於治療單純型遺傳性表皮分解性水皰症(EBS)之開發中新藥AC-203，向歐洲藥物管理局EMA申請增加於法國及比利時二國進行第二/三期人體臨床試驗。發言人：吳怡君說 明：1.事實發生日:113/05/172.研發新藥名稱或代號:AC-2033.用途:AC-203為皮膚局部外用軟膏，適用於治療發炎性皮膚疾病，如單純型遺傳性表皮分解性水皰症(EBS)及大皰性類天皰瘡（BP）等。4.預計進行之所有研發階段:本試驗為多國多中心第二/三期臨床試驗，與112/04/07獲得美國食品藥物管理局(US FDA)核准的第二/三期人體臨床試驗為同一計劃。5.目前進行中之研發階段(請說明目前之研發階段係屬提出申請/通過核准/不通過核准，若未通過者，請說明公司所面臨之風險及因應措施；另請說明未來經營方向及已投入累積研發費用):(1)提出申請／通過核准／不通過核准／各期人體臨床試驗(含期中分析)結果／發生其他影響新藥研發之重大事件：本公司於112/12/21向歐洲藥物管理局EMA(EuropeanMedicines Agency)申請義

  • 人行設立人民幣3千億元保障房再貸款，料帶動人民幣5千億元銀行貸款

    【財訊快報／陳孟朔】中國人民銀行副行長陶玲週五表示，設立人民幣3000億元(下同)保障性住房再貸款，鼓勵引導金融機構按照市場化法制化原則，支持地方國企以合理價格，收購已建成未出售商品房用作保障房，預計帶動銀行貸款5000億元。她提到，取消全國個人住房貸款利率政策下限，首套房及二套房貸利率不再設置政策下限，實現房貸利率市場化。各地可因城施策，自主決定首套房及二套房最低首付比例及房貸利率下限，亦可不再設置利率下限。至於下調住房公積金貸款利率0.25個百分點，可滿足住房公積金繳存住房。

  • 永豐期貨：指數短線震盪守五日線，有利多方發展

    【財訊快報／編輯部】台指期週五下跌37點至21335點。價差方面，台指期正價差擴至76.53點，電子期正價差擴至3.58點，金融期正價差縮至4.42點。現貨部分，三大法人買超93.79億元；而在台指期淨部位方面，三大法人淨空單增加1897口至-5925口，其中外資多單減碼且空單加碼，淨空單增加1160口至-9648口；十大交易人中的特定法人全月份台指期淨空單增加3020口至-8394口。在CPI和零售銷售數據發佈後，芝商所的聯儲局觀察工具顯示，交易員押注聯儲局9月將進行首次降息。道瓊與標普盤中再創新高，不過盤中賣壓出籠，終場美股四大指數留小上影線，幅度介於-0.55%至-0.1%。今日(五)台股漲跌互見，昨日盤面強勢的航運指數跌幅最重，下跌-1.9%，不過仍守住5日均線，短線震盪機率高。而權值股方面，廣達上漲3.25%貢獻指數最多，其餘則是在金融股穩定墊高下，小幅抵銷台積電造成指數的48點跌幅。終場指數下跌45.79點收21258.47點。整體來說，指數技術面強勢，目前仍在五日線之上，短線震盪整理使乖離收斂，有利指數後續發展，拉回建議偏多思考。選擇權未平倉量部分，買權未平倉最大量集中在

  • SCFI運價指數連6漲創2022年9/2來新高，週漲9.32%，貨櫃三雄可望受惠

    【財訊快報／記者劉居全報導】最新一期上海集裝箱出口(SCFI)運價指數今(17)日出爐，運價指數連六漲，指數上漲214.97點至2520.76點，週漲幅9.32%，指數創下2022年9月2日2847.62點以來新高；包含4大主要航線、澳新、西非、南非、南美以及東南亞航線運價都上漲，其中亞洲至西非、南非、南美漲幅都超越兩成以上，而亞洲至歐洲線突破3000美元，亞洲至美西線突破5000美元，亞洲至美東線突破6000美元。亞洲至南美一周更大漲1225美元，漲幅22.43%。隨著第三季旺季即將到來，市場傳出6月將再漲價，同時加收附加費；在運價近期維持高檔及繼續向上攀升，有利貨櫃三雄長榮(2603)、陽明(2609)及萬海(2615)營運及獲利表現。根據最新一期出爐的運價，遠東到歐洲運價每TEU(20呎櫃)達3050美元，較前一期上漲181美元，週漲幅6.3%；遠東到地中海運價每TEU(20呎櫃)達3957美元，較前一期上漲42美元，漲幅1.07%；遠東到美西每FEU(40呎櫃)達5025美元，較前一期上漲632美元，漲幅14.38%；遠東到美東每FEU(40呎櫃)達6026美元，較前一期上漲4

  • 聯合歐洲市場Q2起拚轉強，今年營運續向上，營收增幅要比產業高4-5倍

    【財訊快報／記者何美如報導】人工關節廠聯合骨科(4129)首季獲利年增四成，EPS 0.98元。董事長林延生今日表示，第一季日本、美國、台灣成長力度強，僅歐洲相對平穩小增12%，但預期第二季起就會轉強往上追。過去兩年產業平均成長率為5%、4%，聯合則交出年增23%、24%的成績單，這意味公司30年的累積，創新產品已經和國際大廠接軌，有信心今年維持比業界成長4～5倍的動能。聯合第一季營收年增15%，營業利益年增23%，稅後淨利更成長41%，EPS 0.98元，也比去年同期增加0.13元。第一季EPS增幅較小，主要是股本膨脹22%，主要是特別股及可轉債贖回，2019年可轉債特別股以每股52元發行，還有去年第一季每股59.7元發行的可轉債贖回，目前幾乎都贖回了，今年也沒有籌資計畫。從各市場來看，第一季台灣成長18%、國際-1%、中國8%、美國30%、歐洲12%、日本36%，A-spine(冠亞)4%。從占比來看，歐洲是最大市場占比33%、美國18%、台灣22%、中國4%、國際9%。林延生說，全世界最大市場美國，新品上市帶動成長很快，第一季表現不錯；歐洲第一季成長比較緩，後面會追上，只是不容易

    1

  • 「AI的導入正在發生」，神基AI強固電腦H2開始貢獻，明年H2衝5成佔比

    【財訊快報／記者王宜弘報導】AI PC時代來臨，神基(3005)強固電腦品牌業務也強攻此一商機，董事長黃明漢直言，客戶AI的導入正在發生，目前已掌握兩大客戶的邊緣AI訂單，第三季底可望開始出貨，明年下半年有機會看到單月、單季AI產品佔比逾5成。神基週五(17日)召開法說會，說明首季財報與後市展望。該公司首季毛利率突破30%創高，帶動本業獲利12.39億元、稅後盈餘11.04億元雙創新高，EPS 1.81元，表現超乎預期，預估第二季業績持平首季，但產品結構稍有變化，較高毛利率的強固電腦品牌業務優於上季，綜合機構件、汽車零組件業務略降，整體產品結構優化有助毛利率表現。 AI PC被視為PC產業殺手級應用，下半年換代商機可望起飛，在強固電腦市場中，黃明漢指出，目前大型公司汰換電腦時已有直上AI產品的趨勢，「AI的導入正在發生」，目前該公司已掌握到至少兩家大客戶可望釋出AI強固電腦的訂單，一家是倉儲物流客戶，另一家是汽車產業客戶，其中，後者已可預見在第三季底可望開始出貨。 不過，他認為，邊緣AI的產品今年的佔比仍不會太高，明年就會大幅度的提升，推估到了明年下半年，單月或單季有機會挑戰5成以上的

  • 「三箭齊發」內房股集體飆升，恆生指數週五追高0.91%，週線連四紅

    【財訊快報／陳孟朔】中國央行取消全國層面首套住房和二套住房商業性個人住房貸款利率政策下限，並5/18起下調個人住房公積金貸款利率0.25個百分點，三箭齊發下，滬指午後急拉收高1%，助港股週五追高約1%，收在近十個月新高。恆生指數收高177.08點或0.91%，連二紅，收在19,553.61點為去年8月1日以來最高，日高在19,602.24點。週線大漲3.11%連四紅，連續四週強彈3329.47點或20.5%。國企指數漲63.32點或0.92%，報6934.70點；科技股指數追高40.44點或0.99%，連六紅，報4122.59點為為去年11月23日以來的半年新高。中國午後宣布樓市“三箭齊發”，內房股午後集體飆升；人行發布關於調整商業性個人住房貸款利率政策的通知。其中提到，取消全國層面首套住房和二套住房商業性個人住房貸款利率政策下限；5月18日起，下調個人住房公積金貸款利率0.25個百分點；人行、國家金融監督管理總局發佈通知，首套房商貸最低首付比例調整為不低於15%，二套房商貸最低首付比例調整為不低於25%。恆指82檔成份股中，地產業者龍湖集團控股和碧桂園各大漲10.87%和9.82%最

  • 基米結盟亞太雅得方斯，搶攻亞太癌症早篩商機

    【財訊快報／記者何美如報導】國內基因定序大廠基龍米克斯(4195)今（17）日宣布，與亞太雅得方斯基因簽署合作意向書，雙方將建立互惠互補的產業合作模式，攜手拓展包括日本在內的亞太地區醫療檢測服務市場。根據意向書，亞太雅得方斯Nonacus系列的「GALEAS Tumor」、「GALEAS Hereditary Plus」、「GALEAS Bladder」三大檢測產品做為第一階段優先合作項目，由基米提供先進實驗室做為亞太雅得方斯在亞太地區的檢測收案中心，協助包括檢體收集、定序、相關檢測服務及分析報告等，瞄準龐大的癌症與遺傳基因檢測市場。基米總經理江俊奇表示，亞太雅得方斯是英國知名液態活檢Nonacus公司在台灣成立的亞太區域總部，很高興成為其戰略合作夥伴。該公司推出最新一代的膀胱癌檢測產品GALEAS Bladder，採用次世代基因定序（NGS）透過少許尿液樣本即能精準診斷，可望取代現行侵入式且昂貴的膀胱鏡檢查，並大幅降低檢測風險，目前已率先在日本市場展開相關服務，未來將由基米的台灣實驗室負責統籌各地區的定序服務，同時也會協助此類創新檢測產品的推廣，藉由雙方合作帶來的檢測能量，對基米的整

  • 藍天4月EPS 0.21元，獲利年減13.3%，前4月EPS 1.63元

    【財訊快報／記者王宜弘報導】藍天(2362)公告4月自結損益，單月稅後盈餘為1.22億元，較去年同期減少13.3%，EPS 0.21元，累計前4月稅後盈餘9.53億元，EPS 1.63元。藍天近期因電競筆電出貨日上，首季財報超乎預期，加上AI PC熱潮興起，以及中國市況轉佳，中國通路業務顯著增長，每股淨值逾73元，而其與關係企業宏匯合資的台北雙星大樓正如火如荼興建中，資產題材加身，帶動股價短線噴出近5成，最高達63元。因有價證券已達公告注意資訊標準，藍天應證交所要求揭露4月自結損益，單月合併營收24.05億元，月增逾18%，年增9.5%，稅後盈餘1.22億元，年減13.3%，EPS 0.21元。該公司首季營收55.28億元，年增0.43%，稅後盈餘8.3億元，較同期大增1.3倍，EPS 1.42元，累計前4月合併營收為79.32億元，年增3%，稅後盈餘為9.53億元，EPS 1.63元。

  • 共信-KY暫定6月中下旬掛牌

    【記者柯安聰台北報導】全球首款能直接注射腫瘤，使癌細胞凋零且不損傷正常細胞的新藥開發公司－共信-KY（6617）16日舉行上櫃前業績發表會，該公司所開發用於治療中央型肺癌嚴重氣管阻塞的PTS302不僅...