仁新治青少年斯特格病變二期數據亮眼，寫下重要里程碑

【財訊快報／記者何美如報導】仁新醫藥(6696)LBS-008治青少年斯特格病變，發表臨床二期試驗最終結果，除了持續證實安全性，更證實受治療之受試者的DDAF(視網膜萎縮區域)增長持續較低，病變進程獲得減緩，寫下一個重要里程碑。臨床三期試驗現已在進行中的，仁新也期望看到類似的數據，支持成為首個治療STGD1的口服藥物。挾開發中新藥LBS-008亮眼成績，市場高度關注，仁新子公司Belite Bio, Inc（那斯達克股票交易代碼 : BLTE）2022年在那斯達克掛牌以來氣勢如虹，目前股價維持高檔，持續獲得國際資金青睞。根據國外生物製藥網站BioPharma Dive統計，Belite是近五年於美IPO的生技公司中，表現保持在前兩名的生技公司，累計漲幅551%，目前市值達10.62億美元，遠優於與BNT同期掛牌公司。

BLTE 6日公告，臨床二期試驗計畫主持人John Grigg教授，同時也是澳洲雪梨大學眼科主任、雪梨兒童醫院與雪梨眼睛專科醫院的眼科顧問獲邀於美國眼科學會（American Academy of Ophthalmology，簡稱”AAO”）於舊金山舉辦之2023年會，發表Tinlarebant（又名”LBS-008”）青少年斯特格病變（以下簡稱”STGD1”）臨床二期試驗（簡稱”LBS-008-CT02”）最終結果。

Belite董事長兼執行長林雨新博士表示，Tinlarebant臨床二期最終結果為Belite寫下一個重要里程碑，也為我們正在進行的其他臨床試驗提供更多的支持證據。臨床二期的最終數據持續證實Tinlarebant的安全性，亦顯示相較參與疾病自然史研究（ProgStar）之患者，接受Tinlarebant治療之受試者的DDAF增長持續較低。我們期望在進行中的臨床三期Dragon試驗中看到類似的數據，進一步支持Tinlarebant成為首個治療STGD1的口服藥物。

John Grigg教授表示，我們對此臨床二期24個月治療的最終結果感到非常振奮。雖然兒童時期發病的STGD1的特徵為視力快速下降和疾病快速惡化，導致病患很年輕便永久失明，此臨床二期最終數據持續證明接受治療的患者的病變進程獲得減緩，且多項結構性與功能性參數均持續穩定化，包括視力的穩定。」

Tinlarebant STGD1臨床二期試驗有12位年齡介於12-18歲之受試者完成24個月的治療，最終數據持續顯示，有近42%的受試者（12位中的5位）在接受24個月治療後未出現DDAF。視力分析顯示，多數受試者的最佳矯正視力（BCVA）經過24個月治療後呈現穩定，平均僅損失5個字母（BCVA損失少於10個字母臨床上視為無顯著變化）。更值得一提的是，與疾病自然史研究（ProgStar）中具有相似特徵（年齡小於18歲）之參與者相較，接受Tinlarebant治療之受試者的DDAF增長比ProgStar持續較低，並達到統計上的顯著差異(p<0.001)。

根據美國投資銀行的研究報告，預估2030年全球STGD1市場規模可達12.7億美元。

Belite目前正進行一項為期兩年的STGD1青少年病患臨床三期試驗（代號DRAGON），並已完成全球收案，預計於2024年下半年進行一年期中數據分析，極有可能成為全球首個STGD1核准藥物，搶攻龐大市場商機。