Google進軍基因編輯:您要知道的5件事

Motley Fool Staff

Google副業多多,以至要將控股公司命名為Alphabet(NASDAQ:GOOGL)(NASDAQ:GOOG) ,提醒投資者大膽和高風險的投資是公司不變的主題。而Alphabet最新的目標是基因編輯初創公司Verve Therapeutics,該公司目前正與Google的生命科學公司Verily合作。

昂首闊步進軍受高度監管的藥物開發領域是非常大膽的事,而且風險可能比出資者意識的大得多。Google計劃開發一種基因療法,以預防導致美國男女性死亡的主因之一。以下是您要知道有關該計劃的5件事。

1.Google目標遠大

今年5月,Google的創投基金GV夥拍其他三隻基金成立Verve Therapeutics,並完成5,850萬的A輪融資。基因療法不但難研發,而且亦很危險。因此,研發這些療法的生物製藥公司通常都會針對危及生命的罕見疾病。不過,Verve卻反其道而行,惹來了不少關注。

Verve的使命是預防心臟病。在美國,每四人就有一人死於心臟病。這間初創生物科技公司將開發一種基因療法,期望在進行一次治療後,便可大幅降低壞膽固醇終身在體内循環的水平。

雖然這項目標很遠大,但對保險公司和患者來說,讓相對健康的患者接受基因治療似乎是不可能的事。這某程度上是由於現時所有基因療法均是使用非複製型病毒來傳遞負荷,因此可能難以預測,而且有一定危險性。

2.Verve將使用Verily的特製納米粒子

Google的生命科學子公司Verily在幾年前開始研究納米粒子。原意是創造出能植入特定組織的粒子,然後再由人體穿戴的設備監控。

Verily投入了大量資源來開發可用作針對特定細胞的納米粒子,但有關工作卻碰壁,因為當時市場上所有可用的粒子基本上都是無用的。結果,Verily後退一步 ,開發自己的納米粒子庫,並聲稱目前已有自己的開發平台。

Verily的任務是開發出第一種能將Verve的基因療法傳送到肝臟特定細胞的納米粒子載體。雖然這種方法在理論上行得通,但實際上是否適用於真人仍是未知之數。

3. 別期望過高

Verve現時取得一些發展的資金,有可能會開發出新藥。Verve Therapeutics在5月初開始運作,但仍需要一段長時間才能取得重大進展。

Verve和Verily只是剛踏上一段無法預測時間表的漫長旅程。 Verve已在實驗室實驗中驗證了基因編輯方法(包括CRISPR)安全降低膽固醇的療效,但公司尚未有特定的新藥物處於臨床前開發階段。若Verily已成功使用其納米粒子傳遞系統,那就是尚未對外公佈。

由於這兩間公司只是若略了解要達成的目標,所以至少還需要一年時間才能預測人體實驗何時能開始。

4.療法可能非常昂貴

有能力驗證基因編輯方法療效的員工不會為賺一點點錢而工作,而藥物開發工作每踏前一步,費用都會大增。美國食品藥物管理局(FDA)堅持有關療法在進行人體試驗前,要先對動物進行長時間的臨床前研究。

一旦研究進入臨床階段,公司可能要就醫療保健專業人士和獨立數據監測器支付大筆費用,以追蹤每名病人的情況。最近有研究將10間不同公司的106種藥物相關的研究及開發(R&D)費用加起來,結果發現每款獲批的藥物平均資本化成本高達26億。因此,生物製藥初創企業蝕超過10億卻沒有任何表現並不足為奇。

Alphabet在過去一年的研發開支為224億,所以向Verve投放更多資金大概不成問題。

5.難以推銷基因療法

就算Verve的基因療法在臨床試驗期間進展順利,並成爲為數不多就新基因療法獲批的生物製藥企業之一,Verve仍只是成功了一半。之前推出的基因療法雖然療效明顯,理應可帶來10位數的收入,但最後仍失敗告終。

2012年,首個基因療法Glybera在歐洲獲批,但卻賺不到錢,以致UniCure要將其撤出市場。最近,Luxturna的基因療法首次獲FDA批准,用於治療罕見的遺傳性失明。Luxturna的表現雖然比Glybera好得多,但去年的收入仍僅得2,700萬元。

Verve Therapeutics和Verily在其他人失敗的情況下取得成功的機會微乎其微,但進軍基因編輯領域可能並不是Google最深思熟慮的決定。

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