【公告】禾生技針對炎性腸道疾病所開發之新劑型/新複方藥物IBD98-M,其第Ⅱa期人體臨床試驗評估指標之統計結果

中央社

日 期:2019年02月28日

公司名稱:禾生技 (4194)

主 旨:禾生技針對炎性腸道疾病所開發之新劑型/新複方藥物IBD98-M,其第Ⅱa期人體臨床試驗評估指標之統計結果

發言人:楊晴華

說 明:

1.事實發生日:108/02/27

2.公司名稱:禾伸堂生技股份有限公司

3.與公司關係(請輸入本公司或聯屬公司):本公司

4.相互持股比例(若前項為本公司,請填不適用):不適用

5.發生緣由:

本公司以Mesalamine藥物及透明質酸(Sodium Hyaluronate)作為有效成份(Active

Ingredients),利用多層微粒包覆技術(multi-layer coating pellet technology,

MLCP)製造,針對炎性腸道疾病(Inflammatory Bowel Diseases, IBD)所開發之

新劑型/新複方藥物IBD98-M,其第Ⅱa期人體臨床試驗評估指標之統計結果。

6.因應措施:無

7.其他應敘明事項:

一、研發新藥名稱或代號:IBD98-M。

二、用途:用於治療炎性腸道疾病之氨基水楊酸鹽類藥物。

三、預計進行之所有研發階段:第Ⅱb期、第Ⅲ期人體臨床試驗及新藥查驗登記。

四、目前進行中之研發階段:

(一)提出申請/通過核准/不通過核准/各期人體臨床試驗(含期中分析)結果:

1.臨床試驗介紹:

(1)試驗計劃名稱:以IBD98-M緩釋膠囊(delayed-release capsules)治療

輕度至中度潰瘍性結腸炎患者(active, mild to moderate Ulcerative

Colitis),採多中心、隨機、雙盲、平行及安慰劑對照之第Ⅱa期人體

臨床試驗。

(2)試驗目的:主要評估以不同劑量之IBD98-M治療結腸炎患者,與安慰

劑組比較之療效。

(3)試驗階段分級:第Ⅱa期人體臨床試驗。

(4)試驗藥物:0.8克/日 IBD98-M、1.2克/日 IBD98-M,連續服用六週

(Duration of Treatment)。

(5)宣稱適應症:輕度至中度潰瘍性結腸炎患者。

(6)試驗計劃受試者收納人數:51人。

2.評估指標說明:

(1)主要療效指標:於6週口服IBD98-M後,與安慰劑組(Placebo)對照,

比較各組病人緩解(remission)的比率;緩解的定義係依「改良型潰瘍

性結腸炎活性指數(Modified Ulcerative Colitis Disease Activity

Index; modified UCDAI)」作評估,當modified UCDAI≦1,且直腸

出血、排便次數及無黏膜易脆性(no mucosal friability)的分數為0、

以及乙狀結腸鏡檢分數不超過1時,即達到緩解。

(2)次要療效指標:

A.於治療6週後,與起點測量值(baseline)比較臨床改善比率(clinical

improvement rate)、內視鏡檢改善與症狀變化等。

B.評估安全性(safety)及耐受性(tolerability profile):治療相關

不良事件(TEAEs)的發生率(incidence)及嚴重程度(severity),以及

嚴重不良反應事件(Serious Adverse Event, SAE)的發生率及

嚴重程度。

3.試驗結果分析與意義

(1)主要療效指標:0.8克/日試驗藥物組或1.2克/日試驗藥物組,與安慰

劑組比較,於統計上無顯著差異。

(2)次要療效指標:

A.0.8克/日試驗藥物組或1.2克/日試驗藥物組,臨床改善比率(clinical

improvement rate)、內視鏡檢改善與症狀變化等與安慰劑組比較,

於統計上無顯著差異。

B.安全性及耐受性:在此試驗中,無嚴重的治療相關不良事件(TEAEs)

被報告,且無嚴重不良反應事件(SAE)被報告。

(3)其它:

A.於治療期間(6週)結束時觀察modified UCDAI分數,1.2克/日試驗藥

物組(下降幅度為1.64)與0.8克/日試驗藥物組(下降幅度為0.83)、

安慰劑組(下降幅度為0.64)比較,有較高的分數下降。

B.於modified UCDAI分數組成中,不計入內視鏡檢改善分數,1.2克/日

試驗藥物組(下降幅度為1.85)與0.8克/日試驗藥物組(下降幅度為

0.36)、安慰劑組(下降幅度為1.25)比較,有較高的分數下降。

C.於病人自主報告分數組成中,不計入內視鏡減及醫生評估項目之改善

分數,1.2克/日試驗藥物組(下降幅度為1.25)與0.8克/日試驗藥物組

(下降幅度為0.15)、安慰劑組(上升0.14)比較,有較高的分數下降。

D.本公司另以廣義估計方程式(Generalized Estimating Equation,

GEE)統計方法計算:1.2克/日試驗藥物組,於modified UCDAI總分

(p=0.0132)、直腸出血評分(Rectal Bleeding Score)(p=0.0037)、

排便次數評分(Stool Frequency Score)(p=0.0070)、治療醫師評分

(Physician Assessment Score)(p=0.0013)等,其組內變異

(Within-Group Variation)(V6 vs. V3)於統計上有顯著差異。

4.單一臨床試驗結果(包含主、次要評估指標之統計學P值及統計學上是否達

顯著意義),並不足以充分反映未來新藥開發上市之成敗,投資人應審慎判斷

謹慎投資。

(一)提出申請/通過核准/不通過核准/各期人體臨床試驗(含期中分析)結果:

(二)未通過目的事業主管機關許可,公司所面臨之風險及因應措施:不適用

(三)已通過目的事業主管機關許可,未來經營方向:不適用。

(四)已投入之累積研發費用:係屬未來授權談判之資訊,為免影響授權金額,暫不

揭露以保障公司及投資人權益。

五、將再進行之下一研發階段:

(一)預計完成時間:本公司預計於2019年第二季與US FDA討論本案,並積極尋找

合作對象,以授權合作方式進行IBD98-M後續之臨床試驗,將依前述事項之

執行情形,規劃下一階段之臨床實驗

(二)預計應負擔之義務:IBD98-M為本公司自主開發之新劑型藥物,並已建立相關

專利佈局,故本項不適用。

六、市場現況:5-aminosalicylic acid (5-ASA)藥物在治療炎性腸道疾病的藥物巿場

中,為Step Up投藥治療策略中的第一線用藥;根據Visiongain的預估,

於2018~2020年此類藥物的巿場規模約為17.6~18.4億美元。

七、新藥開發時程長、投入經費高且並未保證一定能成功,此等可能使投資面臨風險,

投資人應審慎判斷謹慎投資。