值得在未來十年買入的三隻最佳生物科技股

Motley Fool Staff
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大型生物科技公司，中型生物科技公司及小型生物科技公司有一個共同點：巨大的增長前景。

首先，筆者要承認，預測未來十年任何行業的表現最佳股票都是一派胡言。對於挑選將帶來最高回報的生物科技股，您可以對能成功地做到這一點下任何賭注，甚至可以下兩倍至三倍的賭注。

生物科技領域有太多的變數。臨床試驗可能失敗。監管機構批准的前景可能會化為泡影。競爭對手可以推出更好的藥物。

但有一些因素可以幫助我們提高選擇未來十年可能成功的生物科技股的機會。我們可以看看該公司的主要在研藥物以及早期階段的長線在研藥物。我們可以看看該等在研藥物所針對的適應症的市場潛力。我們可以評估公司面臨的風險。

那麼，未來十年最佳的生物科技股是甚麼？以下是我的首三個選擇。

1.福泰製藥

如果說有哪家生物科技公司能夠實現強勁的收入及盈利增長，那就是福泰製藥(NASDAQ:VRTX)。該公司目前憑藉旗下四隻獲FDA批准的藥物，稱霸囊狀纖維化(CF)市場。由於最近在重要的歐洲市場簽署了報銷協議，該等藥物當中， Orkambi及Symdeko 的銷量在未來幾年肯定會大幅增長。

福泰的最新CF藥物Trikafta尚未獲得歐洲監管機構的批准，但筆者認為該藥物很有可能獲批准。假設筆者是對的，該藥物將令生物科技公司可治療的CF患者人數增加50%以上。沒有其他潛在的競爭對手能像福泰一樣遙遙領先。正如筆者所說，福泰擁有實現強勁收入及盈利增長的明確途徑─而這僅僅基於其CF特許經營權。

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筆者完全預計福泰於未來十年內亦會有治療CF以外疾病的藥物上市。該公司的在研藥物包括針對疼痛及幾種罕見遺傳病的實驗藥物，例如α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）及APOL1介導的腎臟疾病。 福泰目前正就開發基因編輯治療與CRISPR Therapeutics合作。有關療法針對罕見的血病，包括β地中海貧血和鐮刀型紅血球疾病。

福泰其後作出奮力一擊。該公司去年收購了Semma Therapeutics，以獲取Semma專注於治療1型糖尿病（T1D）的項目。假若福泰開發出一種可安全及有效地治療T1D的方法，其在CF方面的巨大成功可能與未來的成就相比亦黯然失色。

2. bluebird bio

直到最近，bluebird bio (NASDAQ:BLUE) 仍未有任何獲准上市的產品。隨著該生物科技公司於1月在德國推出Zynteglo（亦稱為LentiGlobin），情況則有所轉變。該基因療法針對治療輸血依賴性β地中海貧血（TDT），並於2019年6月獲得歐洲批准。Zynteglo尚未在美國獲得批准，但Bluebird預計將在今年上半年提交FDA批准。

該公司亦計劃在針對鐮狀細胞病的2/3期臨床研究中評估Zynteglo。在晚期試驗中，還有另一種基因療法Lenti-D，用於治療罕見的遺傳性疾病腦腎上腺腦白質營養不良（CALD）。

筆者特別喜歡Bluebird實驗性多發性骨髓瘤藥物ide cel及bb21217的前景。該兩種藥物均已授權給Celgene，該公司於2019年11月被百時美施貴寶收購，應具有驚人的銷售潛力。

筆者認為，Bluebird的市值目前約為50億美元，該水平為其提供了足夠的營運空間。假若Zynteglo、Lenti-D、ide-cel及bb21217均取得筆者預期的成功，那麼該生物科技公司在未來十年應該能成為大贏家。

3.Editas Medicine

筆者承認以下的選擇較為冒險。 Editas Medicine(NASDAQ:EDIT) 的主要在研藥物EDIT-101，僅處於作為Leber先天性黑蒙10型（LCA10）治療的早期臨床試驗，該病為導致失明的主要遺傳原因。而且由於Editas已經將EDIT-101授權予Allergan，如果基因編輯療法最終獲得批准，該小型生物科技公司不會獲得該療法可能產生的全部收入。

但Editas並非僅僅依靠EDIT-101。Editas及Allergan正在對EDIT-102採用與EDIT-101相似的方法來治療另一種遺傳性眼病，即Usher綜合症2A型。

像Vertex及CRISPR Therapeutics一樣，Editas亦正在開發針對β地中海貧血和鐮刀型紅血球疾病的CRISPR基因編輯療法 。Editas希望於今年較後時間提交FDA批准，開始對該療法進行臨床試驗。該公司編輯HBG1和HBG2基因的方法可能比CRISPR Therapeutics編輯BCL11Ae基因的方法更有效。

不過，筆者選擇Editas的理由是，其CRISPR基因編輯平台有望治療多種疾病。該生物科技公司正與百時美施貴寶公司合作，開發針對癌症的現成T細胞療法，並開發其完全擁有的癌症細胞療法。如果其基因編輯方法在治療眼疾方面取得成功，該公司認為其亦可能針對治療心臟、肝臟、神經肌肉和神經系統疾病。

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本文所提供的信息僅供一般參考之用，並不構成任何個人化的投資勸誘或建議。作者沒持有以上提及的股票。

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