安基新藥AJ201登上世界肌肉學會年會 脊髓延髓肌肉萎縮症治療現曙光

安基生技（7754）13日表示，旗下治療脊髓延髓肌肉萎縮症（SBMA，又稱甘迺迪氏症）的創新療法AJ201，於世界肌肉學會（World Muscle Society, WMS）會中發表轉譯醫學與臨床試驗最新成果，並以臨床二期試驗（Phase 2a）結果入選為今年僅有的七項「最新臨床突破研究」（Late-Breaking Oral Abstract）之一，獲邀進行口頭報告，成為全場焦點。

成立於1995年的WMS，日前於奧地利維也納舉辦年度國際年會。該會為全球神經肌肉疾病領域最具權威的學術盛會，吸引全球專家齊聚。

甘迺迪氏症為遺傳性神經肌肉退化罕見疾病，目前仍無有效治療藥物。安基自研的AJ201為全球首創小分子療法，採用乾燥噴霧與口服懸浮劑配方，成功克服類薑黃素化合物低口服吸收率的挑戰，並結合獨特賦形劑，大幅提升生體可用率，讓吞嚥困難的患者也能輕鬆服用。

AJ201具多重藥理機制，能活化Nrf2、調節氧化壓力、誘導熱休克蛋白以促進突變蛋白質聚集體降解，展現治療PolyQ神經肌肉退化疾病的潛力。其轉譯醫學與臨床成果受到WMS嚴格評選肯定，充分展現AJ201在神經退化性疾病治療領域的重要突破。

此次於WMS發表的AJ201二期臨床成果，由長年研究神經肌肉疾病的加州大學爾灣分校（UC Irvine）醫學院教授Tahseen Mozaffar博士代表團隊口頭報告。該研究數據顯示，AJ201能顯著改善患者運動功能，並在安全性上表現良好，報告現場反應熱烈。

除臨床成果外，安基臨床前研究暨轉譯醫學處高級研究員白宗彬博士亦在會中發表AJ201主成分JM17的最新機制研究。研究以甘迺迪氏症小鼠模型進行轉錄體分析，發現JM17的作用不僅限於Nrf2活化，更能提升粒線體能量代謝、抑制發炎與纖維化反應，並改善肌肉結構完整性。基因分析亦證實JM17可抑制多個發炎及纖維化因子（如TNF-α、IL-6、TGF-β），同時啟動保護性訊號路徑，進一步支持AJ201改善患者臨床表現的潛能。

董事長暨總經理黃文英表示，AJ201臨床成果獲得WMS肯定，對安基團隊是一大鼓舞，讓AJ201成為全球首個甘迺迪氏症治療藥物的決心。AJ201已獲美國FDA與歐盟EMA孤兒藥認證，並完成專利布局，為後續國際授權合作奠定基礎。安基將持續推進AJ201臨床二/三期試驗，並積極尋求全球策略夥伴，期盼儘早為罕病患者帶來治療新希望，也讓台灣新藥研發實力在國際舞台上發光發熱。

更多中時新聞網報導
拆解華為7奈米內幕被報復？大陸制裁「研究機構」內幕曝
川普加徵中國100％關稅！道瓊狂洩878點、台積電ADR跌逾6％
年減8萬 全台人口連21月下滑