基石藥業在2021年第90屆美國甲狀腺協會年度會議上以口頭報告形式首次公佈普吉華®ARROW研究中RET突變甲狀腺髓樣癌中國患者數據

• 主要療效數據顯示：普吉華®在晚期或轉移性轉染重排（RET）突變甲狀腺髓樣癌(MTC)中國患者中顯示出了優越和持久的抗腫瘤活性，確認的客觀緩解率（ORR）達到73.1%，9個月的緩解持續率(DOR)為100%

• 2021年4月，普吉華®用於治療晚期或轉移性RET突變MTC和晚期或轉移性RET融合陽性甲狀腺癌患者的適應症已經獲中國國家藥品監督管理局(NMPA)受理並被納入優先審評

中國蘇州2021年10月2日 /美通社/ -- 基石藥業 (香港聯交所代碼：2616) ，一家專注於研究開發及商業化創新腫瘤免疫療法及精準治療藥物的領先生物製藥公司，今日宣佈，在2021年第 90 屆美國甲狀腺協會年度會議(The 90th Annual Meeting of the American Thyroid Association 2021) 上，選擇性RET抑制劑普吉華®（普拉替尼膠囊）在全球I/II期ARROW試驗中治療晚期或轉移性RET突變MTC中國患者的註冊研究數據以重磅口頭報告(Late Breaking Oral )形式公佈了詳細數據。研究數據顯示，普吉華®在需要系統性治療的晚期或轉移性RET突變MTC中國患者中，顯示出了廣泛和持久的抗腫瘤活性，與以往報道的ARROW全球人群一致。整體安全可控，且沒有發現新的安全信號。

• 研究領域：甲狀腺癌

• 日期：2021年10月2日00:00-1:00 (北京時間)

• 報告形式：臨床口頭報告摘要環節

• 題目：選擇性RET抑制劑普拉替尼治療晚期RET突變MTC的療效和安全性

• 報告編號： Late Breaking Oral 3

• 主要研究者：天津市人民醫院院長 高明 教授

• 報告人：天津醫科大學腫瘤醫院 鄭向前 教授

截至數據截止日期（2021年4月12日），共有來自中國研究中心的28例RET突變陽性MTC患者納入了全球ARROW研究中國MTC註冊橋接隊列，並接受普吉華®起始劑量為400 mg（每日一次）的治療。腫瘤緩解通過盲態獨立中心評審（BICR）採用《實體腫瘤反應評估標準》（RECIST）1.1版進行評估。

有效性：普吉華®在需要系統性治療的晚期或轉移性RET突變MTC中國患者中取得了優越和持久的抗腫瘤活性

• 26例RET突變患者中確認的ORR 為73.1%, 包括3例完全緩解和16例部分緩解，疾病控制率（DCR）為84.6%。

安全性：普吉華®耐受性良好，安全性可控

• 普吉華®耐受良好，在中國患者中整體安全可控，且沒有發現新的安全信號。

ARROW研究主要研究者、天津市人民醫院院長高明教授表示：「近年來，甲狀腺癌發病率持續上升。臨床上針對RET突變MTC患者治療手段有限，亟待精準靶向治療方案。本次大會公佈的ARROW關鍵性試驗數據顯示普吉華®具有優越和持久的抗腫瘤活性以及良好的安全性。此次數據結果為RET突變型晚期甲狀腺癌患者帶來了新的希望。」

基石藥業首席醫學官楊建新博士表示：「我們很高興看到普吉華®針對RET突變的中國MTC患者取得了優異的療效，並且安全性良好。目前普吉華®針對該人群和RET融合陽性甲狀腺癌的適應症申請在NMPA審評中，並先後被NMPA授予突破性療法以及納入了優先審評。我們期待普吉華®可以早日惠及中國 RET突變甲狀腺癌患者。」

普吉華®是首個在中國獲批上市的選擇性RET抑制劑，用於治療既往接受過含鉑化療的RET基因融合陽性的局部晚期或轉移性NSCLC成人患者，由基石藥業合作夥伴Blueprint Medicines公司開發。基石藥業與Blueprint Medicines公司達成了獨家合作和許可協議，獲得普吉華®在大中華地區，包括中國大陸、香港、澳門和台灣地區的獨家開發和商業化權利。

關於ARROW研究

ARROW研究是一項旨在評估普吉華®在RET融合陽性NSCLC、RET突變型甲狀腺髓樣癌和其他RET融合的晚期實體瘤患者中的安全性、耐受性和有效性的全球臨床研究。

2021年8月，《柳葉刀·糖尿病與內分泌學》發表了ARROW研究中RET突變MTC全球患者數據。截至2020年5月22日數據截止日期，普吉華®在RET突變的甲狀腺癌患者中顯示出強效而持久的抗腫瘤活性。所有患者接受的起始劑量為400毫克每日一次。在55名既往接受過卡博替尼或凡德他尼治療的RET突變MTC患者中，ORR為60%（95%CI：46%，73%），中位DOR尚未達到（95%CI：15.1個月，不可評估）。在21名未經系統性治療的RET突變MTC患者中，ORR為71%（95%CI：48%，89%），中位DOR尚未達到（95%CI：不可評估，不可評估）。在9名RET融合陽性甲狀腺癌患者中，ORR為89%（95%CI：52%，100%），中位DOR尚未達到（95%CI：不可評估，不可評估）。在142名RET突變甲狀腺癌患者中，最常見的不良事件是貧血、肌肉骨骼疼痛、便秘、天門冬氨酸轉氨酶升高和高血壓。

關於甲狀腺癌

甲狀腺癌是最常見的內分泌惡性腫瘤，近幾年發病率顯著上升。根據世界衛生組織國際癌症研究機構（IARC）發佈的2020年全球最新癌症負擔數據，中國在2020年約有22萬新發甲狀腺癌病例數，其中女性新發病例數約為17萬[1]。甲狀腺癌發病率位居我國城市地區女性所有惡性腫瘤的第4位。

甲狀腺癌在臨床上分為乳頭狀癌、濾泡癌、未分化癌和髓樣癌等多個亞型，不同類型的甲狀腺癌根據其腫瘤特點，治療手段及預後均不相同。

RET融合和激活突變是許多癌症類型（包括NSCLC和多種類型的甲狀腺癌）中的關鍵疾病驅動因素。大約10-20%的甲狀腺乳頭狀癌（最常見的甲狀腺癌）患者攜帶RET融合，大約90%的晚期甲狀腺髓樣癌（約占甲狀腺癌的2-5%）患者攜帶RET突變。中國RET突變型MTC患者目前尚無有效的獲批標準治療方案。

關於普吉華®（普拉替尼膠囊）

普吉華®是一種口服、每日一次、強效高選擇性RET抑制劑，已獲中國國家藥品監督管理局批准，用於治療既往接受過含鉑化療的轉染重排（RET）基因融合陽性的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者。

普吉華®針對需要系統性治療的晚期或轉移性RET突變甲狀腺髓樣癌 (MTC)，以及需要系統性治療且放射性碘難治（如放射性碘適用）的晚期或轉移性RET融合陽性甲狀腺癌的新適應症申請也已經於2021年4月獲得NMPA受理並被納入優先審評。

美國食品藥品監督管理局批准其以商品名為GAVRETO™上市銷售，三項適應症分別為：用於治療經FDA批准的檢測方法檢測證實為轉移性RET融合陽性NSCLC的成人患者、需要系統性治療的晚期或轉移性RET突變甲狀腺髓樣癌成人和12歲及以上兒童患者，以及需要系統性治療且放射性碘難治（如適用）的晚期或轉移性RET融合陽性甲狀腺癌成人和12歲及以上兒童患者。這些適應症基於ORR 和 DOR 數據在加速審批途徑下獲得批准。針對這些適應症的持續批准可能取決於確證性試驗中臨床獲益的驗證和描述。

普吉華®在中國、美國還未獲批用於其他適應症。

普吉華®旨在選擇性地和有效地靶向致癌性RET突變，包括可能導致治療耐藥的繼發性RET突變。在臨床前研究中，普吉華®抑制RET的濃度低於其他藥物相關激酶，包括VEGFR2、FGFR2和JAK2。

全球範圍內，針對普吉華®用於治療RET融合陽性的NSCLC、各類甲狀腺癌以及其他實體瘤患者的臨床開發正在進行。2021年9月，歐洲藥品管理局人用藥品委員會建議批准普吉華®的上市許可申請，用於治療RET融合陽性NSCLC。FDA授予普吉華®突破性療法認定，用於治療鉑類化療後進展的RET融合陽性NSCLC，以及需要全身治療且尚無替代療法的RET突變陽性甲狀腺髓樣癌。

關於基石藥業

基石藥業（香港聯交所代碼: 2616）是一家生物製藥公司，專注於研究開發及商業化創新腫瘤免疫治療及精準治療藥物，以滿足中國和全球癌症患者的殷切醫療需求。成立於2015年底，基石藥業已集結了一支在新藥研發、臨床研究以及商業運營方面擁有豐富經驗的世界級管理團隊。公司以腫瘤免疫治療聯合療法為核心，建立了一條15種腫瘤候選藥物組成的豐富產品管線。目前，基石藥業在全球範圍內已經獲得了三個新藥上市申請的批准，分別在中國大陸獲得兩個新藥上市批准、在台灣地區獲得一個新藥上市批准。多款後期候選藥物正處於關鍵性臨床試驗或註冊階段。基石藥業的願景是成為享譽全球的生物製藥公司，引領攻克癌症之路。

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前瞻性聲明

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商標

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[1] https://gco.iarc.fr/today/data/factsheets/populations/160-china-fact-sheets.pdf

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