【公告】藥華藥在中國進行P1101用於治療真性紅血球增多症之第一期臨床研究總結報告(補充109.6.4重訊)

日 期：2020年06月08日

公司名稱：藥華藥 (6446)

主 旨：藥華藥在中國進行P1101用於治療真性紅血球增多症之第一期臨床研究總結報告(補充109.6.4重訊)

發言人：林國鐘

說 明：

1.事實發生日:109/06/08

2.公司名稱:藥華醫藥股份有限公司

3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司

4.相互持股比例:不適用

5.發生緣由:

本公司於107年11月01日獲中國國家藥品監督管理局批准

Ropeginterferon alpha 2b（P1101）以進口生物藥在中

國進行臨床試驗，並於109年06月04日接獲第一期臨床研

究總結報告。

6.因應措施:發布本重大訊息

7.其他應敘明事項:

一、研發新藥名稱或代號：Ropeginterferon alfa-2b（P1101）注射液。

二、用途：用於治療真性紅血球增多症（PV）。(更新)

http://www.chinadrugtrials.org.cn/ 登記號: CTR20190451

三、預計進行之所有研發階段：擬與中國國家藥品監督管理局提出溝通會議

申請，目標為以歐洲PV臨床試驗數據加上中國第一期臨床試驗數據申請

P1101在中國有條件上市。

四、目前進行中之研發階段：第一期臨床試驗

（一）提出申請／通過核准／不通過核准／各期人體臨床試驗（含期中分析）

結果／發生其他影響新藥研發之重大事件：第一期臨床試驗研究結果

（1）臨床試驗設計介紹

a. 試驗計畫名稱：以派羅欣 （Pegasys）180μg 劑量作為陽性對

照，在中國健康成人受試者中進行的旨在評估Ropeginterferon

alfa-2b（P1101）單次給藥、劑量遞增的安全性、耐受性、藥

物動力學和藥效學的I期臨床研究。

b. 試驗目的：本試驗的主要目的是評估在中國健康成年男、女性

受試者在單次Ropeginterferon alfa-2b劑量遞增

（90μg, 180μg, 270μg）皮下注射給藥時的安全性、耐受性

、以及藥物動力學的參數，並以派羅欣 180μg劑量作為對照組

。次要研究目的為以2’,5’-寡聚腺甘酸合成西每（2’,5’-OAS）

、新蝶呤和β2-微球蛋白作為生物標誌物，評估Ropeginterferon

alfa-2b的藥效動力學。

c. 試驗階段分級：第一期臨床試驗（以健康成人為受試者）

d. 藥品名稱：Ropeginterferon alfa-2b（臨床試驗用藥代號為

P1101）

e. 宣稱適應症：用於治療真性紅血球增多症（PV）。(更新)

f. 評估指標:

主要指標：評估在中國健康成年男、女性受試者在單次

Ropeginterferon alfa-2b劑量遞增（90μg, 180μg, 270μg）

皮下注射給藥時的安全性、耐受性、以及藥物動力學的參數，

並以派羅欣 180μg 劑量作為對照組。

次要指標：評估Ropeginterferon alfa-2b的藥效動力學，以

2’,5’-寡聚腺甘酸合成西每（2’,5’-OAS）、新蝶呤和

β2-微球蛋白作為生物標誌物。

g. 試驗計畫受試者人數：共40位受試者。

（2）主要及次要評估指標之統計結果（包含但不限於P值）及統計上之

意義（包含但不限於是否達成統計上顯著意義），倘囿於其他重要

原因導致公司無法揭示統計資料，則應敘明理由說明之：

本試驗共有40位（男性22位，女性18位）參與並完成試驗，每個劑量

（P1101 90μg、180μg、270μg及派羅欣 180μg）有10位受試者。

a. 安全性和耐受性研究結果顯示，健康受試者對單次皮下注射的

P1101 90μg、270μg、180μg 及派羅欣 180μg均可耐受。

b. 藥物動力學結果顯示，單次皮下注射P1101 90μg、180μg、

270μg，血藥濃度達峰時間約在96~132h，藥動參數

（Cmax、AUC0-t、AUC0-∞）隨著劑量的增加而增加，但線性動力

學關係不明顯，因體內代謝隨劑量增加而變慢，因此藥動參數不成

比例的增加。男性受試者吸收和代謝均較女性受試者快，但藥動參

數相差不大。

c. 單次皮下注射P1101 各劑量（90μg、180μg、270μg），各劑量組

藥效動力學參數Tmax、Emax 及AUEC0-t值基本相似。

d. 單次皮下注射同劑量P1101 180μg或派羅欣 180μg，血藥濃度達

峰時間均約在96 h。P1101藥動參數（Cmax、AUC0-t、AUC0-∞）均

較派羅欣高，代謝較派羅欣慢，分布較派羅欣小。

e. 單次皮下注射同劑量P1101 180μg或派羅欣 180μg，兩者藥效參

數基本相似。P1101藥效代謝較派羅欣慢。

（3）若為知悉新藥第三期人體臨床（含期中分析）之統計資料時，並請說明

未來新藥打入市場之計畫（惟所述內容應注意避免誤導投資人及涉及本

中心「對上櫃公司應公開完整式財務預測之認定標準」而需編製財務預

測之情事：不適用。

（4）單一臨床試驗結果（包含主、次要評估指標之統計學上是否達顯著意義）

，並不足以充分反映未來新藥開發上市之成敗，投資人應審慎判斷謹慎

投資。

（二）未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗（含期中分析）結果未達

統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風險

及因應措施：不適用。

（三）已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗（含期中分析）結果達統

計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向：擬與

中國國家藥品監督管理局提出溝通會議申請，目標為以歐洲PV臨床試驗數據

加上中國第一期臨床試驗數據申請P1101在中國有條件上市。

（四）已投入之累積研發費用：考量未來市場行銷策略，保障公司及投資人權益，

暫不公開揭露。

五、 將再進行之下一研發階段：擬與中國國家藥品監督管理局提出溝通會議申請，

目標為以歐洲PV臨床試驗數據加上中國第一期臨床試驗數據申請P1101在中國

有條件上市。

（一）預計完成時間：1~2年。

（二）預計應負擔之義務：不適用。

六、市場現況

骨髓增生性腫瘤（MPN）疾病包括真性紅血球增多症（PV）、原發性血小板增

生症（ET）、原發性骨髓纖維化（PMF），嚴重可演變為急性骨髓白血病

（AML），影響病患存活與生活品質。PV發病率為0.8-2.6/10萬人，無明顯的

地區和國家間的差別，中國每年新患者約1.2-4萬，中位生存期14年，總患者

數尚無權威統計資料，預計在15-50萬人。真性紅血球增多症（PV）目前除了

二線用藥Jakafi外，沒有其他核准的藥品。臨床指引針對高風險族群建議需要

給予細胞減量治療，包括愛治膠囊（Hydroxyurea, HU）、干擾素或JAK2抑制劑

，臨床用藥選擇極為有限。

七、新藥開發時程長、投入經費高且並未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風

險，投資人應審慎判斷謹慎投資。