【公告】藥華藥使用於治療真性紅血球增生症(PV)生物藥品Ropeginterferon alfa-2b(P1101)之上市查驗登記申請(BLA)正式進入美國FDA藥證審查階段

日 期:2020年05月13日

公司名稱:藥華藥 (6446)

主 旨:藥華藥使用於治療真性紅血球增生症(PV)生物藥品Ropeginterferon alfa-2b(P1101)之上市查驗登記申請(BLA)正式進入美國FDA藥證審查階段

發言人:林國鐘

說 明:

1.事實發生日:109/05/13

2.公司名稱:藥華醫藥股份有限公司

3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司

4.相互持股比例:不適用

5.發生緣由:

本公司於台灣時間2020年3月14日(美國時間2020年3月13日)向FDA提出

Ropeginterferon alfa-2b(P1101) 用於治療真性紅血球增生症

(Polycythemia Vera,簡稱PV)之上市查驗登記申請(BLA, 案件編號761166)。

台灣時間5月13日(美國時間5月12日)此案送件屆滿60天,本申請案正式進入

藥證審查階段。

依據FDA 4月15日來函,若在送件60天內FDA未通知本公司此次送件refuse-to-file,

則本申請案於台灣時間5月13日(美國時間5月12日)正式進入藥證審查階段。

FDA來函中亦安排本公司於台灣時間5月12日晚上(美國時間5月12日早上)進行

Applicant Orientation Presentation Meeting(AOM,係屬送BLA文件之說明會議)。

緣此,本公司於台灣時間5月12日晚上(美國時間5月12日早上)向FDA審核官員

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近數十人以視訊方式進行AOM,於會中口頭簡報及回答問題,會議如期順利完成。

因截至台灣時間5月13日早上6點前(美國時間5月12日下午6點)本公司未獲

FDA 之refuse-to-file通知,依照FDA 4月15日來函所述,本申請案於台灣時間

5月13日(美國時間5月12日)正式進入藥證審查階段。

6.因應措施:發布本重大訊息

7.其他應敘明事項:

一、研發新藥名稱或代號:Ropeginterferon alfa-2b(P1101)

二、用途:Ropeginterferon alfa-2b係新一代創新長效型干擾素藥物,

用於治療真性紅血球增生症患者。

三、預計進行之所有研發階段:美國FDA之生物藥品上市查驗登記。

四、目前進行中之研發階段:美國FDA之生物藥品上市查驗登記

(一)提出申請/通過核准/不通過核准/各期人體臨床試驗(含期中分析)

結果/發生其他影響新藥研發之重大事件:

本公司使用於治療真性紅血球增生症(PV)生物藥品Ropeginterferon

alfa-2b(P1101)之上市查驗登記申請(BLA) 正式進入美國FDA藥證

審查階段。

(二)未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果

未達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者,公司所面

臨之風險及因應措施:不適用。

(三)已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果

達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者,未來經營方

向:

本公司使用於治療真性紅血球增生症(PV)生物藥品Ropeginterferon

alfa-2b(P1101)之上市查驗登記申請(BLA)正式進入美國FDA藥證

審查階段。

(四)已投入之累積研發費用:考量未來市場行銷策略,保障公司及投資人權

益,暫不公開揭露。

五、將再進行之下一研發階段:美國FDA之生物藥品上市查驗登記藥證審查階段

(一)預計完成時間:

依照美國FDA之審核程序,標準審核時間為即日起10個月。審查程序則依

FDA於送件第74天來函(Prescription Drug User Fee Act, PDUFA)為準。

(二)預計應負擔之義務:無。

六、市場現況:(請說明目前該新藥所適應病症之市場狀況、現有治療相同病症之

主要藥物等資訊)

真性紅血球增生症(PV)為骨髓增生性腫瘤(MPN)疾病的一種,疾病進程可能

由血液濃稠、脾臟腫大、引發血栓、中風危險,嚴重可演變為急性骨髓白血病

(AML),影響病患存活與生活品質。美國MPN Research Foundation於2010年進

行的調查數據顯示,在美國約有15萬PV患者。

根據臨床指引,PV可分為高風險及低風險族群。其中高風險族群定義包含高齡

(60歲以上)或曾有血栓病史,其有較大的心血管疾病風險。美國PV患者的現行

治療方法包括放血、低劑量阿斯匹靈、仿單外使用之愛治膠囊(Hydroxyurea)

與干擾素,及二線用藥Jakafi(Ruxolitinib)。目前美國在PV適應症上沒有被

FDA正式核准的一線用藥。

七、其他應敘明事項:新藥開發時程長、投入經費高且並未保證能一定成功,此等

可能使投資面臨風險,投資人應審慎判斷謹慎投資。